Krew pępowinowa ma coraz więcej zastosowań w terapii

Przeszczep komórek macierzystych z krwi pępowinowej znajduje zastosowanie nie tylko w terapii chorób krwi, ale też w leczeniu niektórych genetycznych schorzeń metabolicznych – twierdzą eksperci.

Lekarze, którzy 8 października 2013 r. spotkali się na konferencji prasowej w Warszawie, podkreślają zarazem, że w Polsce przeszczepienia komórek macierzystych z krwi pępowinowej są wciąż za rzadkie.

Przeszczep komórek macierzystych z krwi pępowinowej

Spotkanie ekspertów zorganizowano z okazji 25. rocznicy pierwszego udanego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych z krwi pępowinowej. Przeprowadzono je 8 października w Hopital Saint-Louis w Paryżu pod kierunkiem prof. Eliane Gluckman. Biorcą komórek z krwi pępowinowej siostry był pięcioletni wówczas Matthew Farrow, który cierpiał na genetycznie uwarunkowaną niedokrwistość Fanconiego. - Dzięki temu chłopiec został wyleczony - przypomniał dr Tomasz Baran z Polskiego Banku Komórek Macierzystych.

Zaznaczył, że obecnie komórki macierzyste z krwi pępowinowej stanowią dobrą alternatywę dla krwiotwórczych komórek ze szpiku kostnego czy krwi obwodowej (które są wykorzystywane najczęściej). W ciągu 25 lat wykonano już ponad 35 tys. przeszczepień komórek z krwi pępowinowej u dzieci i dorosłych, podkreślił dr Baran.

Jest to obecnie standardowa metoda terapii u pacjentów z ponad 70 ciężkimi schorzeniami. Zalicza się tu zarówno nowotworowe, jak i nienowotworowe choroby krwi (np. anemie Fanconiego), ale też pierwotne niedobory odporności oraz część uwarunkowanych genetycznie chorób metabolicznych, które powodują uszkodzenia układu nerwowego, jak choroba Hurlera, Krabbego, adrenoleukodystrofia.

- W leczeniu części chorób metabolicznych najlepsze wyniki na świecie uzyskuje się właśnie dzięki przeszczepieniom krwiotwórczych komórek macierzystych z krwi pępowinowej - podkreślił prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu, która ma w tej dziedzinie największe doświadczenie w Polsce.

Jak wyjaśnił specjalista, u dzieci cierpiących na te schorzenia dochodzi do magazynowania w tkankach i narządach (m.in. w mózgu, sercu, wątrobie, płucach) pewnych związków, które normalnie są rozkładane przez specjalne enzymy. Powoduje to zaburzenia w rozwoju wielu organów oraz degenerację układu nerwowego. Dlatego dzieci stopniowo stają się coraz bardziej niesprawne.

- Terapie enzymatyczne, polegające na suplementacji brakującego enzymu, nie zapobiegają zmianom w mózgu, gdyż cząsteczki enzymu nie są w stanie przejść przez barierę krew – mózg. Natomiast monocyty z krwi pępowinowej zdrowego dawcy potrafią ją pokonać, różnicując się w komórki mikrogleju (tzw. makrofagi centralnego układu nerwowego), gdzie zaczynają produkować prawidłowy enzym bezpośrednio w mózgu - tłumaczył prof. Kałwak.

Internetowa Szkoła Rodzenia MedMe.pl

Terapia krwią pępowinową

Zaznaczył, że najlepsze efekty w terapii uzyskuje się wówczas, gdy przeszczepienie jest wykonywane wcześnie. W chorobie Krabbego powinno się je wykonać do drugiego miesiąca życia dziecka, w chorobie Hurlera do drugiego roku życia, a w adrenoleukodystrofiach można przeszczepiać nawet później, pod warunkiem że dziecko nie ma jeszcze objawów choroby lub są one nieznaczne.

Z danych, które przedstawił, wynika na przykład, że aż u 98 proc. małych pacjentów z chorobą Hurlera (jedna z odmian mukopolisacharydozy typu I) dzięki przeszczepieniu komórek z krwi pępowinowej udaje się uzyskać normalne stężenie brakującego enzymu, podczas gdy przy przeszczepieniu komórek z krwi obwodowej czy ze szpiku odsetek ten jest znacznie niższy.

- Niestety w Polsce tych przeszczepów nie wykonuje się zbyt dużo” – ocenił prof. Kałwak. Od roku 2000 do października 2013 r. wykonano ich zaledwie 25, a w chorobie Hurlera ani jednego. Według specjalisty przyczyną jest zbyt późne rozpoznawanie choroby oraz brak wiary środowiska lekarzy zajmujących się terapią tych schorzeń w skuteczność transplantacji. - Dlatego wciąż za mało dzieci jest kierowanych do przeszczepienia - powiedział hematolog.

Jak wyjaśnił, w rodzinach, w których jest już jedno dziecko z genetycznie uwarunkowaną chorobą metaboliczną (choroba Hurlera, Krabbe, adrenoleukodystrofia, kwasica mewalonowa i niektóre inne), powinno się jak najszybciej wykonywać badania genetyczne u noworodka i w razie wykrycia mutacji powodującej schorzenie jak najszybciej podjąć przygotowania do przeszczepienia komórek macierzystych.

Czytaj także: Krew pępowinowa na cele społeczne

Według prof. Kałwaka pewnym ograniczeniem w stosowaniu krwi pępowinowej może być to, że jedna jej jednostka może zawierać za małą liczbę komórek krwiotwórczych. Ponadto, po jej przeszczepieniu z reguły potrzeba więcej czasu do odbudowania układu krwiotwórczego pacjenta.

Do ważnych zalet krwi pępowinowej specjalista zaliczył natomiast fakt, że do jej przeszczepienia nie jest potrzebna pełna zgodność antygenów tkankowych (tzw. antygenów HLA), jak to ma miejsce w przypadku szpiku czy krwi obwodowej. Mniejsze jest również ryzyko powikłania określanego jako choroba „przeszczep przeciwko gospodarzowi”, która jest wywołana agresywną reakcją przeszczepionych komórek odporności przeciw tkankom biorcy. Może to stanowić poważne zagrożenie dla życia pacjenta.

Ciężkie przypadki tej choroby, w których nie działają żadne dostępne metody farmakoterapii, mogą objawiać się np. uszkodzeniem całych powierzchni skóry (tzw. dermatoliza) lub bardzo ciężkimi, wyniszczającymi biegunkami.

W ostatnich latach dobre wyniki w terapii tego powikłania uzyskuje się dzięki przeszczepom tzw. macierzystych komórek mezenchymalnych, w które szczególnie obfituje fragment sznura pępowinowego określany jako galareta Whartona. Po raz pierwszy macierzyste komórki mezenchymalne wykorzystano z sukcesem w terapii choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi w 2004 r. w Szwecji u dziewięcioletniego chłopca.

Zespół prof. Kałwaka w 2011 r. po raz pierwszy w Polsce zastosował komórki mezenchymalne z galarety Whartona w leczeniu ciężkiej postaci tego powikłania u 17-letniej pacjentki z zespołem mielodysplastycznym (tj. nowotworem krwi). Wymagana była do tego zgoda Komisji Bioetycznej. Dziewczynie podano dwie dawki komórek przygotowanych w PBKM. Już trzy tygodnie po przeszczepieniu drugiej dawki pacjentka mogła wyjść do domu.

- Dotychczas komórki mezenchymalne przeszczepiliśmy u sześciu pacjentów z oporną postacią choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Trzech z nich żyje – powiedział prof. Kałwak. Dodał, że wyniki prawdopodobnie byłyby lepsze, gdyby istniała możliwość szybszego zastosowania tej metody.

Źródło: PAP

Zobacz: Jak zmniejszyć strach dziecka przed pobraniem krwi?

Oceń artykuł

(liczba ocen 15)

Pytanie: Gdzie chciałabyś rodzić?

  w Szpitalu Miejskim

  w Klinice Położniczej

  w Prywatnej Klinice

  w domu

WASZA OPINIA JEST DLA NAS WAŻNA