Najzdrowsze miejsce w internecie

Najdroższy lek na świecie wejdzie na rynek. Co będzie leczył?

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), zatwierdziła terapię genową, która ma na celu leczyć SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Terapia nosi nazwę Zolgensma i należy do firmy Novartis. Jest to pierwsza tego typu forma leczenia SMA, która została zaakceptowana przez FDA.
Osoba siedząca na wózku
Źródło: 123RF
Spis treści

Na czym polega terapia?

Zolgensma została dopuszczona u stosowania u dzieci w wieku poniżej drugiego roku życia ze rdzeniowym zanikiem mięśni. Terapia ma wykorzystywać specjalnego wirusa, którego zadaniem jest dostarczenie do organizmu kopii wadliwego genu w ten sposób, by proteina SMN mogła zostać produkowana, co zatrzyma obumieranie neuronów.

Jednorazowe podanie dożylne tego preparatu przywraca ekspresję białka SMN w neuronach ruchowych dziecka. W badaniach wyszło, iż dzieci które są leczone na wczesnym etapie choroby, mogą właściwie się rozwijać pod względem ruchowym.

Ile kosztuje terapia?

Koszt jest bardzo wysoki, jednak jak podaje USA Today - dyrektor generalny Novartis Vas Narasimhan przekonuje, iż korzystanie z tej terapii z czasem wygeneruje widoczne oszczędności do systemu ochrony zdrowia.

Według szacowanych wyliczeń wydatki na leczenie dziecka z SMA przez okres 10 lat wynosić może nawet 4 miliony dolarów, podczas gdy cena jednorazowego wlewu będzie wynosiła ok. 2,13 mln dolarów. Właściciele firmy są świadomi, że kwota ta jest nieosiągalna dla wielu rodzin, dlatego też ma zostać opracowany model pięcioletnich umów spłaty, bądź płatności z odroczeniem, które będzie wprowadzać w zależności od skuteczności terapii.

Co to jest SMA?

SMA to rdzeniowy zanik mięśni. To choroba dziedziczona genetycznie. W czasie trwania schorzenia, z czasem mięśnie stają się coraz słabsze, a w ostatniej fazie dochodzi do ich całkowitego zaniku. Jeśli chodzi o objawy choroby, to są one zależne od stopnia jej zaawansowania.

Długość życia z SMA jest zależna przede wszystkim od rodzaju schorzenia. Największe ryzyko zgonu występuje w przypadku SMA 1, dzieci z tą wadą umierają najczęściej przed ukończeniem drugiego roku życia. Najmniejsze zagrożenie odnotowywane jest w przypadku SMA 4, gdyż to postać łagodna, która nie powinna wpływać na długość życia.

Bibliografia

  • Maria Jędrzejowska, Rdzeniowy zanik mięśni
  • https://eu.usatoday.com/story/news/health/2019/05/24/zolgensma-2-1-million-drug-nations-most-expensive/1223666001/
Katarzyna Czyżyńska
Artykuł napisany przez
Katarzyna Czyżyńska
Absolwentka studiów magisterskich na kierunku Dziennikarstwo i komunikacja społeczna. Pierwsze doświadczenie zdobywała w agencji PR. Od kilku lat copywriterka, głównie w tematyce medycznej. Od 2018 roku pełniła funkcję redaktora SEO w spółce Pharma Partner, a od 2021 jest Zastępcą Redaktora Naczelnego. W wolnych chwilach miłośniczka kryminałów i kuchni włoskiej.
Pokaż więcej
Czy ten artykuł był dla Ciebie pomocny?
Dziękujemy za przeczytanie naszego artykułu do końca.
Jeśli chcesz być na bieżąco z informacjami na
temat zdrowia i zdrowego stylu życia,
zapraszamy na nasz portal ponownie!
Więcej z kategorii Wiadomości
Przeczytaj artykuł
Antybiotyki a alkohol - dlaczego nie można ich łączyć? Skutki
Alkohol i leki
Przeczytaj artykuł
Czopki glicerynowe dla niemowląt - ile czekać? Działanie
Opakowanie czopków glicerynowych
Przeczytaj artykuł
Czym grozi przedawkowanie leków przeciwbólowych?
Podobne artykuły
Darmowe leki dla ciężarnych – lista leków refundowanych
Lek na koronawirusa – chlorochina. Czy jest skuteczna?
E-recepta obowiązkowa od 8 stycznia. Jak z niej korzystać?
Leki z metforminą zanieczyszczone? Sprawdź, które

Reklama

Może to Cię zainteresuje
Dzbanek filtrujący - jaki wybrać i dlaczego filtrować wodę?
Jaki materac do łóżeczka dziecięcego? Na co zwrócić uwagę?
Jaki roller do twarzy wybrać i na co pomaga taki masaż?
Olejek CBD - jaki wybrać i czym się kierować przy zakupie?

Reklama