Najdroższy lek na świecie wejdzie na rynek. Co będzie leczył?

Osoba siedząca na wózku
Źródło: 123RF
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), zatwierdziła terapię genową, która ma na celu leczyć SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Terapia nosi nazwę Zolgensma i należy do firmy Novartis. Jest to pierwsza tego typu forma leczenia SMA, która została zaakceptowana przez FDA.

Spis treści

Na czym polega terapia?

Zolgensma została dopuszczona u stosowania u dzieci w wieku poniżej drugiego roku życia ze rdzeniowym zanikiem mięśni. Terapia ma wykorzystywać specjalnego wirusa, którego zadaniem jest dostarczenie do organizmu kopii wadliwego genu w ten sposób, by proteina SMN mogła zostać produkowana, co zatrzyma obumieranie neuronów.

Jednorazowe podanie dożylne tego preparatu przywraca ekspresję białka SMN w neuronach ruchowych dziecka. W badaniach wyszło, iż dzieci które są leczone na wczesnym etapie choroby, mogą właściwie się rozwijać pod względem ruchowym.

Ile kosztuje terapia?

Koszt jest bardzo wysoki, jednak jak podaje USA Today - dyrektor generalny Novartis Vas Narasimhan przekonuje, iż korzystanie z tej terapii z czasem wygeneruje widoczne oszczędności do systemu ochrony zdrowia.

Według szacowanych wyliczeń wydatki na leczenie dziecka z SMA przez okres 10 lat wynosić może nawet 4 miliony dolarów, podczas gdy cena jednorazowego wlewu będzie wynosiła ok. 2,13 mln dolarów. Właściciele firmy są świadomi, że kwota ta jest nieosiągalna dla wielu rodzin, dlatego też ma zostać opracowany model pięcioletnich umów spłaty, bądź płatności z odroczeniem, które będzie wprowadzać w zależności od skuteczności terapii.

Co to jest SMA?

SMA to rdzeniowy zanik mięśni. To choroba dziedziczona genetycznie. W czasie trwania schorzenia, z czasem mięśnie stają się coraz słabsze, a w ostatniej fazie dochodzi do ich całkowitego zaniku. Jeśli chodzi o objawy choroby, to są one zależne od stopnia jej zaawansowania.

Długość życia z SMA jest zależna przede wszystkim od rodzaju schorzenia. Największe ryzyko zgonu występuje w przypadku SMA 1, dzieci z tą wadą umierają najczęściej przed ukończeniem drugiego roku życia. Najmniejsze zagrożenie odnotowywane jest w przypadku SMA 4, gdyż to postać łagodna, która nie powinna wpływać na długość życia.

Czytaj również:

Bibliografia

  • Maria Jędrzejowska, Rdzeniowy zanik mięśni
  • https://eu.usatoday.com/story/news/health/2019/05/24/zolgensma-2-1-million-drug-nations-most-expensive/1223666001/

Oceń artykuł

(liczba ocen 0)

WASZA OPINIA JEST DLA NAS WAŻNA