Sukces terapii genowej w leczeniu hemofilii


 
Starszy niż rok
Jeden zastrzyk chroni od hemofilii typu B. Nie potrzeba żadnych innych leków

Podany ludziom wirus infekuje ludzi bezobjawowo. Komórki wątroby są więc infekowane materiałem genetycznym z czynnikiem IX. Gen ten powinien utrzymać się w komórkach wątroby i zmusić je do produkcji właściwego białka. 

Czytaj: Hemofilia – genetyczna choroba krwi

Sześciu pacjentom podano wirusa, który pobudza organizm do produkcji białek niezbędnych w procesie krzepnięcia krwi. Dwie osoby dostały niską dawkę, dwie średnią i kolejne dwie wysoką.

U pacjentów obserwuje się zazwyczaj poziom czynnika IX o 1 proc. niższy niż u zdrowych osób. Tymczasem po zastrzyku ze stężonym czynnikiem IX, ten poziom podnosi się do 2-12 proc. U jednego z pacjentów (który dostał wysoką dawkę), ten poziom wahał się w granicach  8-12 proc. i utrzymywał się przez okres 20 tygodni.

Czytaj też: Przełom w badaniach nad hemofilią

Naukowcy są zgodni: ta genowa terapia może odmieniać ludzkie życie. Więcej opinii ekspertów znajdziesz tutaj.


Co to jest hemofilia?

Hemofilia to tzw. skaza krwotoczna. Polega na błędzie w kodzie genetycznym. Wynika z niedoboru czynników krzepnięcia krwi: VII, IX i XI. Stąd też podział hemofilii na trzy rodzaje (odpowiednio do kolejności czynników): typu A, B i C. Dwa pierwsze rodzaje dotyczą głównie mężczyzn. Na typ C mogą chorować zarówno mężczyźni jak i kobiety. Oznacza to, że organizm nie wytwarza białka z odpowiednim czynnikiem, przez co krew nie krzepnie.

New England Journal of Medicin