Sukces terapii genowej w leczeniu hemofilii

Starszy niż rok

Ocena użytkowników

(liczba ocen 3)

Jeden zastrzyk chroni od hemofilii typu B. Nie potrzeba żadnych innych leków

Spis treści

Podany ludziom wirus infekuje ludzi bezobjawowo. Komórki wątroby są więc infekowane materiałem genetycznym z czynnikiem IX. Gen ten powinien utrzymać się w komórkach wątroby i zmusić je do produkcji właściwego białka. 

Czytaj: Hemofilia – genetyczna choroba krwi

Sześciu pacjentom podano wirusa, który pobudza organizm do produkcji białek niezbędnych w procesie krzepnięcia krwi. Dwie osoby dostały niską dawkę, dwie średnią i kolejne dwie wysoką.

U pacjentów obserwuje się zazwyczaj poziom czynnika IX o 1 proc. niższy niż u zdrowych osób. Tymczasem po zastrzyku ze stężonym czynnikiem IX, ten poziom podnosi się do 2-12 proc. U jednego z pacjentów (który dostał wysoką dawkę), ten poziom wahał się w granicach  8-12 proc. i utrzymywał się przez okres 20 tygodni.

Czytaj też: Przełom w badaniach nad hemofilią

Naukowcy są zgodni: ta genowa terapia może odmieniać ludzkie życie. Więcej opinii ekspertów znajdziesz tutaj.


Co to jest hemofilia?

Hemofilia to tzw. skaza krwotoczna. Polega na błędzie w kodzie genetycznym. Wynika z niedoboru czynników krzepnięcia krwi: VII, IX i XI. Stąd też podział hemofilii na trzy rodzaje (odpowiednio do kolejności czynników): typu A, B i C. Dwa pierwsze rodzaje dotyczą głównie mężczyzn. Na typ C mogą chorować zarówno mężczyźni jak i kobiety. Oznacza to, że organizm nie wytwarza białka z odpowiednim czynnikiem, przez co krew nie krzepnie.

New England Journal of Medicin

Pytanie: Skąd czerpiesz inspirację na potrawy wigilijne?

  z internetu

  od kogoś bliskiego z rodziny

  z głowy

  z książki kucharskiej

  z prasy kobiecej

  od znajomych