Znajdź lek

Ammonaps

Spis treści

Działanie

Fenylomaślan sodu jest pro-lekiem, który szybko ulega przemianie do fenylooctanu. Fenylooctan jest związkiem metabolicznie czynnym, który wiąże się z glutaminą poprzez acetylację i tworzy fenyloacetyloglutaminę, która jest następnie wydalana przez nerki. Fenyloacetyloglutamina stanowi alternatywny nośnik do wydalania nadmiaru azotu. Na podstawie badań wydalania fenyloacetyloglutaminy u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego możliwe jest oszacowanie, że na każdy gram podanego fenylomaślanu sodu powstaje 0,12-0,15 g azotu z fenyloacetyloglutaminy. Fenylomaślan sodu zmniejsza zatem podwyższone stężenia amoniaku i glutaminy w osoczu krwi u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Fenylomaślan jest szybko wchłaniany po podaniu na czczo. Średni czas do osiągnięcia Cmax wynosi 1,35 h po podaniu tabletki, a 1 h po podaniu granulatu. T0,5 w fazie eliminacji oszacowano na 0,8 h. Po podaniu pojedynczej dawki 5 g fenylomaślanu sodu średni czas do osiągnięcia Cmax fenylooctanu i fenyloacetyloglutaminy wynosi odpowiednio 3,74 h i 3,43 h (tabletki) oraz 3,55 h i 3,23 h (granulat). T0,5 w fazie eliminacji fenylooctanu i fenyloacetyloglutaminy oszacowano odpowiednio na 1,2 h i 2,4 h (tabletki) oraz 1,3 h i 2,4 h (granulat). Ok. 80-100% leku jest wydalane przez nerki w ciągu 24 h w postaci fenyloacetyloglutaminy.

Wskazania

Lek jest wskazany jako leczenie pomocnicze w przewlekłej terapii zaburzeń cyklu mocznikowego, w tym niedoboru syntetazy karbamoilofosforanowej, karbamoilotransferazy ornitynowej lub syntetazy argininobursztynianowej. Lek ten jest wskazany u wszystkich pacjentów z chorobą ujawniającą się w okresie noworodkowym (całkowite niedobory enzymów, pojawiające się w ciągu pierwszych 28 dni życia). Lek jest także wskazany u pacjentów, u których choroba ujawniła się w okresie późniejszym (częściowe niedobory enzymów, pojawiające się po upływie pierwszego miesiąca życia), z encefalopatią hiperamonemiczną w wywiadzie.

Przeciwwskazania

Nadwrażliwość na substancję czynną lub jakąkolwiek substancję pomocniczą preparatu. Ciąża i okres karmienia piersią.