Znajdź lek

Aldurazyme

Spis treści

Działanie

Laronidaza jest hydrolazą lizosomalną katalizującą hydrolizę końcowych reszt α-L-iduronowych siarczanu dermatanu i siarczanu heparanu. Niedobór tego enzymu prowadzi do kumulowania się glikozoaminoglikanów w komórkach wielu tkanek. Stosowanie preparatu pozwala odtworzyć aktywność enzymatyczną, wystarczającą do hydrolizy nagromadzonego substratu i zapobieżenia jego dalszej kumulacji. W badaniach kontrolowanych wykazano poprawę czynności płuc, zmniejszenie przerostu lewej komory, normalizację objętości wątroby oraz zmniejszenie stężenia glikozoaminoglikanów w moczu po stosowaniu leku. Po podaniu dożylnym laronidaza jest szybko usuwana z krążenia i wychwytywana przez komórki do lizosomów. T0,5 w stanie równowagi wynosi około 2 h.

Wskazania

Długotrwała substytucja enzymatyczna u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu I (MPS I, niedobór α-L-iduronidazy) w celu leczenia nieneurologicznych objawów choroby.

Przeciwwskazania

Ciężka nadwrażliwość (np. reakcja anafilaktyczna) na substancję czynną lub jakąkolwiek substancję pomocniczą.